Bilim dünyası, genetik kökenli hastalıkların tedavisinde çığır açan bir yöntemi konuşuyor: gen terapisi. Genetik araştırmalardaki hızlı ilerlemeler, daha önce tedavisi mümkün olmayan veya yalnızca semptomatik tedavilerle kontrol altında tutulabilen birçok genetik hastalığın kalıcı olarak iyileştirilmesi için umut vadediyor.
Araştırmalardan elde edilen bulgular, gen terapisinin hem nadir hem de yaygın görülen kalıtsal hastalıkların tedavisinde etkili olabileceğini gösteriyor. Özellikle kas distrofisi, kistik fibrozis, orak hücre anemisi ve bazı nadir genetik bozukluklar gibi hastalıklarda yapılan klinik deneyler, umut verici sonuçlarla dikkat çekiyor.
Gen terapisi, temel olarak, hastalığa yol açan genetik bir mutasyonu düzeltmek veya eksik bir geni yerine koymak için hastanın genetik materyalini hedef alıyor. Uzmanlar, bu tür tedavilerin çalışma prensibini şu şekilde özetliyor: "Hastanın hücresine sağlıklı bir gen ekliyoruz ya da problemin kaynağı olan mutasyonu düzeltiyoruz. Böylece hastalığın köküne inebiliyoruz."
Son yıllarda yapılan en dikkat çekici çalışmalardan biri, Avrupa’da yürütülen bir klinik araştırma oldu. Orak hücre anemisi olan 45 hastayı konu alan bu çalışmada, hastaların yüzde 90’ından fazlasında gen terapisi sonrası belirgin iyileşme görüldü. Araştırmanın başında bulunan genetik uzmanı Dr. Maria Ellis, "Artık semptomları kontrol etmekle yetinmek zorunda değiliz. Hastalığı tamamen tedavi edebilme potansiyeline sahibiz" açıklamasını yaptı.
Bununla birlikte, gen terapisinin yaygın şekilde kullanıma sunulması önünde bazı engeller bulunuyor. Özellikle tedavi maliyetleri ve gelişmiş donanım gereklilikleri, bu yenilikçi yöntemin her hastaya ulaşmasını zorlaştıran faktörlerden biri. Ancak uzmanlar, zamanla teknolojilerin daha erişilebilir hale geleceğini öngörüyor.
Sağlık Bakanlığı tarafından yapılan açıklamaya göre Türkiye'de de gen terapisi çalışmaları ivme kazanmış durumda. İstanbul'daki Genetik Araştırma Enstitüsü, bu alanda uluslararası iş birlikleriyle yeni projeler geliştiriyor. Türk bilim insanlarının kistik fibrozis üzerine yaptıkları çalışmalarda gen tedavisine yönelik önemli ilerlemeler kaydedildiği belirtiliyor.
(Ayşe Candan)